Apesar de a maioria não ter cura, os pacientes podem ter uma melhor qualidade de vida com o acompanhamento adequado, iniciado o mais precocemente possível. No ceará, o hospital é a unidade de referência no atendimento de doenças raras na faixa etária pediátrica, atendendo pacientes de todo o território cearense e até de outros estados, principalmente das regiões Norte e Nordeste.